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Acaba de aprobarse en EE.UU. la única terapia de reemplazo genético existente para niños a partir de 2 años, adolescentes y adultos con AME, una enfermedad neuromuscular causada por un gen SMN1 mutado o faltante. Es una dosis fija y única que mejora la motricidad. Falta registrarla en Argentina. Leer más
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Fuente: https://www.perfil.com/noticias/opinion/la-atrofia-muscular-espinal-ya-tiene-una-terapia-pero-aun-no-esta-en-argentina.phtml